Trouver les armes pour combattre les maladies orphelines

En principe, il y a autant de maladies rares que de patients : chacun sera porteur de la petite mutation génétique qui rendra un traitement efficace sur l’un, inopérant sur l’autre. Un casse-tête et un gouffre financier pour les grands groupes pharmaceutiques, qui renoncent à chercher des traitements pour des maladies concernant très peu de personnes dans le monde. C’est pour répondre à ces problématiques que les équipes d’Apteuus, d’abord née au sein d’un laboratoire de l’université de Lille, ont imaginé un protocole aussi simple que révolutionnaire. Terence Beghyn et Benoit Desprez proposent de tester, directement sur les cellules des patients, à peu près tous les médicaments existant sur le marché mondial. L’idée étant de trouver parmi les molécules déjà répertoriées celle qui aura un effet, méconnu jusqu’alors, sur une maladie rare ou l’une de ses formes. Le fait que le médicament soit déjà autorisé devrait ensuite, en principe, accélérer la mise sur le marché. Les recherches portent actuellement sur une dizaine de patients, atteints de sept maladies différentes. Leurs cellules sont soumises tour à tour à la bibliothèque de quelque 1 600 molécules constituée par les chercheurs. Un travail de fourmi qui pourrait porter ses fruits : deux essais sont actuellement au stade clinique, après des résultats in vitro encourageants. «C’est de la médecine ultra personnalisée, nous répondons au besoin d’un patient à la fois, détaille Terence Beghyn. Notre problématique, c’est de trouver une façon de rendre ce service viable économiquement. C’est une démarche qui n’existe nulle part ailleurs dans le monde, et il y a quantité de modèles imaginables. Mais celui qui nous correspondra reste sans doute à inventer.»